Notícias

El viernes 28 de junio de 2024, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) hizo una recomendación para revocar la autorización del Ácido Obeticólico (OCA) para uso en la CBP en la UE. Nosotros, la comunidad de pacientes de la CBP, pedimos a la Comisión Europea (CE), con la mayor firmeza posible, que no acepte dicha recomendación.

Nosotros, los pacientes, estamos preocupados por el proceso de EMA y en qué medida se estudió la evidencia del mundo real.  La evidencia del mundo real está claro que, cuando se usa de manera apropiada en la CBP, OCA es una herramienta útil para pacientes con CBP, en particular para aquellos que no les sirve ninguna otra medicación.

La recomendación de EMA sienta un número de precedentes que son potencialmente peligrosos para la comunidad de pacientes de CBP:

1)     En una enfermedad rara, en pacientes de alto riesgo, el uso de ensayos brazo placebo cuando la medicación está disponible, es un riesgo en la esperanza de vida de los pacientes y, como tal, no es ético, es inalcanzable, e incapaz de responder a las preguntas planteadas, siendo COBALT uno de estos ejemplos.

2)     Objetivos poco realistas de evidencia, que dependen de ensayos placebo y que ignoran la evidencia del mundo real, serán una barrera para futuros tratamientos: no solo en la CBP sino también en un número de enfermedades raras en el futuro

3)     Pacientes de CBP han manifestado que prefieren tener picor, si bien este es un riesgo relativamente pequeño en el uso prolongado de OCA, que correr el riesgo de progresión de la enfermedad, trasplante de hígado o muerte debido a enfermedad no tratada

4)     Actualmente existen tres mecanismos para el tratamiento de la CBP: UDCA, es un ácido biliar hidrófilo de origen natural; OCA, un agonista FXR; y agonista PPAR (ambos medicamentos reutilizados y tratamientos potencialmente nuevos). Muchos pacientes dependen de la triple terapia para la normalización de la bioquímica del hígado

5)     Reducción de FAL en la CBP está casi universalmente aceptada como beneficioso en la CBP, independientemente del mecanismo, y OCA ha demostrado en la evidencia del mundo real que puede tener un efecto determinante en la FAL en pacientes en los que UDCA no ha conseguido una diferencia significativa.

6)     Muchos pacientes con insuficiencia renal o que hayan experimentado toxicidad hepática debido a fibrato no pueden tomar fibratos (off label). Debido a su diferente mecanismo, OCA es la única opción para estos pacientes si no responden lo suficiente al ácido ursodesoxicólico.

Los pacientes reconocen que OCA no es la única respuesta a la CBP, pero se sabe que ha demostrado un beneficio significativo durante algunos años en una proporción significativa de pacientes. UDCA está autorizada y depende de la evidencia del mundo real para poder continuar como terapia. La CBP es una condición crónica así que llevará muchos años poder confirmar la efectividad de OCA, como ocurrió con UDCA.

Pedimos que los médicos tengan la opción de usar OCA en aquellos pacientes que lo necesiten y que esté fácilmente disponible como terapia autorizada para uso en la CBP.

Rogamos, que de parte de los pacientes de hoy y mañana, permitan que la autorización continue- aunque sea de manera condicional para demostrar más evidencia del mundo real – en la CBP.

Firmado,

Un 15% de los pacientes con colangitis biliar primaria experimenta un grado de fatiga grave, con afectación en su calidad de vida

• Pese a este porcentaje y a que hasta un 24% refiere fatiga moderada, la percepción de esta sintomatología entre los pacientes con CBP es menor en España que en otros países como Reino Unido

• Albi-España se suma este año a la iniciativa de la Fundación CBP que, con motivo del Día Mundial de la CBP, se une a la Kiltwalk, una carrera virtual que permite la unión de pacientes con CBP de todo el mundo

Madrid, 9 de septiembre de 2020. Casi dos de cada diez pacientes con colangitis biliar primaria (CBP) experimentan un nivel de fatiga elevado, que interfiere en su actividad diaria y afecta a su calidad de vida. Además, casi un cuarto de ellas (24%) experimenta una fatiga moderada. Unas cifras que, pese a todo, muestran que “la percepción de la fatiga en los pacientes con CBP es menor en España que en otros países”, señala el Dr. Albert Parés, consultor sénior de Hepatología del Hospital Clínic de Barcelona y coordinador de este estudio observacional sobre la percepción de la fatiga en los pacientes con CBP.

El estudio, del que ya se conocen algunos datos preliminares y que se ha presentado con motivo del Día Mundial de la CBP, que se conmemora este domingo 13 de septiembre, ha contado con la participación de 88 pacientes con CBP en España, de los que un 87% son mujeres, con una edad media de 64 años. “Ambos datos concuerdan perfectamente con la realidad que vemos en las consultas, ya que la mayoría de los pacientes con CBP son mujeres y cada vez diagnosticamos esta enfermedad en pacientes con edad más avanzada”, explica el Dr. Parés, quien destaca también que los datos obtenidos en este estudio son muy similares a los obtenidos en investigaciones anteriores. “El ‘score’ que teníamos de promedio en fatiga era de 23 y ahora hemos obtenido un 21,8”, señala este experto. 

Unas cifras que, de acuerdo con otras investigaciones lideradas por el equipo del Dr. Parés, son muy similares a las obtenidas en Milán (Italia) o en Tokio (Japón), pero mucho menores a las obtenidas en lugares como Newcastle (Reino Unido). “Aunque son solo hipótesis, sospechamos que las latitudes geográficas de Italia, Japón o España, más parecidas y cercanas al ecuador, podrían ser la causa de estas cifras similares y la explicación también de las cifras superiores de Reino Unido, que ofrece un ‘score’ cercano al 30”, señala el Dr. Parés. Otra hipótesis que apunta el doctor son los aspectos culturales, que podrían influir también de forma importante en la percepción de los individuos sobre la fatiga. Donde sí coinciden la mayoría de los pacientes, independientemente de su lugar de procedencia, es en el prurito, un síntoma que la mayoría de los pacientes perciben con la misma intensidad. 

En cuanto a si la fatiga podría o no estar correlacionada con alguna comorbilidad (diabetes, depresión, anemia …) o con la edad de los pacientes con CBP, el Dr. Parés destaca que, de acuerdo con la muestra analizada, no parece que ninguno de estos aspectos sea indicador de un grado mayor o menor de fatiga, si bien señala que serían necesarios más estudios para afirmar esto con rotundidad. Y lo mismo ocurre con la progresión de la enfermedad. “Aunque sí parece que los pacientes con una progresión mayor de la enfermedad podrían tener más fatiga, no podemos afirmarlo realmente con los datos que tenemos hoy día”, explica este profesional.   

Albi-España se suma al Día Mundial de la CBP

Una de las prescripciones no farmacológicas que los especialistas dan a los pacientes con CBP es la práctica de ejercicio físico. Por eso, este año, la Fundación CBP, ubicada en Reino Unido, anima a todos los pacientes con CBP y a sus familiares a formar parte de la Kiltwalk, una carrera que se organiza cada año en Edimburgo para recaudar fondos para distintas iniciativas. Este año, la carrera se celebrará de forma virtual y la Fundación CBP ha creado un reto solidario dentro de este evento que va dirigido a recaudar fondos para esta enfermedad y al que cualquiera puede unirse a través de este link: https://edinburghkiltwalk2020.everydayhero.com/uk/pbc-foundation

Desde España, la Asociación para la Lucha contra las Enfermedades Biliares Inflamatorias (Albi-España) se suma a esta iniciativa y su presidenta, Elena Arcega, anima a todas las personas diagnosticadas con CBP en España a salir a pasear el domingo con sus familiares y amigos y a subir imágenes del recorrido a sus redes sociales mencionando a @Kiltwalk bajo el hashtag #PBCday2020. “Al ser una carrera ‘online’, cualquier paciente con CBP en el mundo puede unirse, incluso aunque no haga ninguna donación económica a la causa, lo cual consigue que este año podamos estar más unidos que nunca, pese a las circunstancias”, señala Elena Arcega, presidenta de Albi-España. 

Además, la Fundación CBP ha organizado también una serie de seminarios web sobre la enfermedad de acceso gratuito a lo largo de todo el día y en diferentes lugares del mundo a los que se puede acceder a través de este link: https://www.pbcfoundation.org.uk/news/latest-news/news-article-6. “Al estar en diferentes idiomas y ubicados en áreas geográficas tan distintas, se multiplica el acceso a la información sobre la enfermedad no solo de los pacientes, sino también de la sociedad en general, lo cual nos aporta una gran visibilidad”, explica Arcega, que considera que esta iniciativa es una gran idea para poner en contacto a pacientes de todo el mundo. 

Además, desde Albi-España también se encuentran actualmente preparando una serie de seminarios web sobre CBP en español que previsiblemente tendrán lugar entre los meses de octubre y diciembre. “La idea es que al primer seminario web acuda un especialista en nutrición que pueda darnos pistas acerca de qué alimentos son los mejores para preservar la salud de nuestro hígado y, para el segundo, estamos pensando en un especialista en hepatología que pueda hablarnos de los últimos avances en colangitis biliar primaria”, señala la presidenta de Albi-España. En tercer lugar, a Arcega le gustaría también contar con un especialista en reumatología, ya que estos profesionales tratan muchas veces enfermedades autoinmunes cuyos síntomas, en ocasiones, pueden solaparse con los de la CBP.

Sobre la colangitis biliar primaria

La colangitis biliar primaria es una enfermedad hepática rara que afecta a mujeres en un 90% de los casos y que se caracteriza por la destrucción progresiva de los conductos biliares del hígado, los encargados del transporte de la bilis hacia el exterior de este órgano. Al fallar el transporte, se produce una inflamación que, si no se detecta a tiempo, puede provocar complicaciones severas como fibrosis, cirrosis o cáncer de hígado, patologías que pueden acabar en la necesidad de un trasplante o incluso en la muerte de la persona afectada. 

Sobre la Asociación para la Lucha contra las Enfermedades Biliares Inflamatorias (ALBI)

Albi-España (www.albi-espana.org) es una asociación sin ánimo de lucro creada el 3 de julio de 2007 por un grupo de personas lideradas por Mercé Tió que, afectadas por una enfermedad biliar inflamatoria, la colangitis biliar primaria, pusieron en marcha esta asociación con una participación muy entusiasta desde el principio. Además, Albi-España representa también la colangitis esclerosante primaria y la hepatitis autoinmune en adultos. Sus objetivos son informar, desarrollar y fomentar cualquier acción para ayudar a las personas que padecen enfermedades inflamatorias de las vías biliares; facilitar la comunicación entre pacientes y profesionales; fomentar las relaciones con asociaciones homólogas de otros países para estar al día de los últimos avances en investigación;  colaborar con los profesionales de la salud y asociaciones con objetivos de sensibilización social relativos a las donaciones de órganos, investigaciones biomédicas y trasplantes de órganos.

Més de 3.400 persones pateixen una malaltia hepàtica minoritària a Espanya

Redacció Catalunyapress | Dimecres, 18 de desembre de 2019

Més de 3.400 persones pateixen a Espanya una malaltia hepàtica minoritària com, per exemple, colangitis biliar primària (CBP), colangitis esclerosant primària o hepatitis autoimmune, segons dades del Registre Nacional de Malalties colestàsiques i Autoimmunes Hepàtiques (ColHai), donats a conèixer aquest dimarts en un debat organitzat per l’Associació per a la Lluita contra les Malalties biliars Inflamatòries (Albi-Espanya).

«En molts casos aquestes patologies són de fàcil diagnòstic, però es triga uns anys en detectar-per la manca de coneixement que hi ha sobre elles», ha dit la presidenta d’Albi-Espanya, Elena Arcega, que ha lamentat la «invisibilitat» de aquestes malalties que provoca la «desesperació» dels pacients perquè han de demostrar que estan malalts.

De fet, l’exdiputada a l’Assemblea de Madrid i pacient amb CBP, Dolores García-Hierro Caraballo, ha narrat el seu periple pels serveis mèdics per a ser diagnosticada de la seva malaltia, subratllant la «ignorància, manca de formació, informació i estigmatització» que envolten les patologies relacionades amb el fetge i, més concretament, les minoritàries.

I és que, el diagnòstic de les malalties hepàtiques autoimmunes es basa en criteris clínics, histològics i de laboratori que es basen en la presència d’autoanticossos circulants, de manera que els professionals sanitaris han d’estar familiaritzats amb aquestes entitats.

«Els primers que desconeixem, en moltes ocasions, aquestes patologies som els mateixos metges, però és que són molt complicades perquè cada pacient és un món, el que fa que sigui un repte cada vegada que tenim a un pacient a la consulta», ha reconegut la responsable de l’àrea de Hepatopaties Autoimmunes a la Unitat de Fetge de el Servei de Digestiu de l’Hospital 12 d’Octubre de Madrid, Elena Gómez.

En aquest sentit, al llarg de la trobada la doctora ha desgranat les principals característiques de les malalties hepàtiques minoritàries, subratllant que, a excepció de la colangitis esclerosant primària, afecten especialment a les dones. En concret, la prevalença de la CBP és a Espanya de 35-40 casos per cada 100.000 habitants i nou de cada 10 afectats són dones. Aquesta patologia es caracteritza per una inflamació crònica al voltant dels conductes biliars de petit i mitjà calibre de fetge, amb un infiltrat inflamatori «molt característic». En progressar la lesió es pot produir fibrosi i, finalment, cirrosi.

En la 13a Edició del Dia Mundial de les Malalties Minoritàries a Catalunya, volem fer créixer el projecte “Les Malalties Minoritàries, una mirada a través de la càmera” iniciat el 2016 amb el suport de FUJIFILM. Enguany, volem actualitzar l’exposició incorporant les entitats que no van poder participar, i donant l’oportunitat a les que ja ho van fer, de renovar la fotografia escollida.

Aquesta exposició s’acollirà durant tot el mes de febrer en el Hall de les oficines centrals de l’Institut Català de la Salut.

BASES PER A PARTICIPAR:

· Fotografia que identifiqui la patologia o associació (important bona resolució i orientació en horitzontal)
· Una frase o lema que identifiqui l’associació. Per exemple: «Tu respires per viure, jo visc per respirar» de Fibrosi Quística
· Logotip en vectorial (per editar dissenyador)
· Enviar email a: plataforma@malaltiesminoritaries.org, indicant assumpte: Exposició fotogràfica + nom associació
· Data límit per enviar les fotografies 26 de gener 2020.

La colangitis biliar es la más prevalente del grupo, pero Elena Gómez advierte de que los casos crecen en todas ellas.

JUE 26 DICIEMBRE 2019. 09.00H 

MARCOS DOMINGUEZ

La prevalencia de las enfermedades autoinmunes hepáticas –colangitis biliar primaria, colangitis esclerosante primaria y hepatitis autoinmune– está creciendo en los últimos años, pero “los equipos especializados no son lo suficientemente frecuentes”, según la responsable del Área de Hepatopatías Autoinmunes del Servicio de Digestivo del Hospital 12 de Octubre, Elena Gómez.

Gómez ha participado en una jornada sobre estas patologías, consideradas poco frecuentes o raras, si bien una de cada 40.000 mujeres de mediana edad va a sufrir una colangitis biliar primaria, la más común de todas ellas y que afecta fundamentalmente a mujeres, al igual que la hepatitis autoinmune.

“En el caso de la colangitis esclerosante, afecta más a hombres y característicamente se asocia con otro tipo de enfermedades inflamatorias intestinales”, apunta la especialista, que incide en la necesidad de equipos multidisciplinares que sepan abordar la patología en su conjunto, incluyendo estas enfermedades concomitantes.

“Es verdad que cada vez hay más conciencia de estas patologías, pero hay muy pocos equipos que estén especializados exclusivamente en ellas o que tengan áreas de trabajo multidisciplinar”, admite. “En mi hospital tenemos una consulta monográfica; el Gregorio Marañón y La Paz también pero, lógicamente, no en todos los centros hay un grupo de trabajo específico”.

Abordaje multiprofesional

El abordaje conjunto de la enfermedad es importante para lograr una mejora en la calidad de vida, donde todavía “queda mucho por hacer y por estudiar. Los grupos de trabajo estamos realizando estudios en este sentido porque todavía no se conoce cuál es el mecanismo por el que estas enfermedades desarrollan síntomas como la astenia”.

Afortunadamente, las opciones terapéuticas están aumentando y han aparecido nuevos fármacos para la colangitis biliar primaria, así como en la hepatitis autoinmune, que hasta ahora se trataba “básicamente con fármacos inmunosupresores” y ahora hay otros con los que se consigue mejor tolerancia y menos efectos adversos.