Comunicat conjunt del Grup Defensa Pacients

Juliol  2024

El divendres 28 de juny de 2024, l’Agència Europea del Medicament (EMA) va fer una recomanació per a revocar l’autorització de l’Àcid Obeticòlic (OCA) per a ús en la CBP a la UE. Nosaltres, la comunitat de pacients de la CBP, demanem a la Comissió Europea (CE), amb la major fermesa possible, que no accepti aquesta recomanació.

Nosaltres, els pacients, estem preocupats pel procés de EMA i en quina mesura es va estudiar l’evidència del món real. L’evidència del món real és clar que, quan s’usa de manera apropiada en la CBP, OCA és una eina útil per a pacients amb CBP, en particular per a aquells que no els serveix cap altra medicació.

La recomanació de EMA estableix un nombre de precedents que són potencialment perillosos per a la comunitat de pacients de CBP:

1) En una malaltia rara, en pacients d’alt risc, l’ús d’assajos braç placebo quan la medicació està disponible, és un risc en l’esperança de vida dels pacients i, com a tal, no és ètic, és inassolible, i incapaç de respondre a les preguntes plantejades, sent COBALT un d’aquests exemples.

2) Objectius poc realistes d’evidència, que depenen d’assajos placebo i que ignoren l’evidència del món real, seran una barrera per a futurs tractaments: no sols en la CBP sinó també en un nombre de malalties rares en el futur.

3) Pacients de CBP han manifestat que prefereixen tenir picor, si bé aquest és un risc relativament petit en l’ús prolongat d’OCA, que córrer el risc de progressió de la malaltia, trasplantament de fetge o mort a causa de malaltia no tractada.

4) Actualment existeixen tres mecanismes per al tractament de la CBP: UDCA, és un àcid biliar hidròfil d’origen natural; OCA, un agonista FXR; i agonista PPAR (tots dos medicaments reutilitzats i tractaments potencialment nous). Molts pacients depenen de la triple teràpia per a la normalització de la bioquímica del fetge.

5) Reducció de FAL en la CBP està gairebé universalment acceptada com a beneficiós en la CBP, independentment del mecanisme, i OCA ha demostrat en l’evidència del món real que pot tenir un efecte determinant en la FAL en pacients en els quals UDCA no ha aconseguit una diferència significativa.

6) Molts pacients amb insuficiència renal o que hagin experimentat toxicitat hepàtica a causa de fibrat no poden prendre fibrats (off label). A causa del seu diferent mecanisme, OCA és l’única opció per a aquests pacients si no responen prou a l’àcid ursodesoxicòlic.

Els pacients reconeixen que OCA no és l’única resposta a la CBP, però se sap que ha demostrat un benefici significatiu durant alguns anys en una proporció significativa de pacients. UDCA està autoritzada i depèn de l’evidència del món real per a poder continuar com a teràpia. La CBP és una condició crònica així que portarà molts anys poder confirmar l’efectivitat d’OCA, com va ocórrer amb UDCA.

Demanem que els metges tinguin l’opció d’usar OCA en aquells pacients que ho necessitin i que estigui fàcilment disponible com a teràpia autoritzada per a ús en la CBP.
Preguem, que de part dels pacients d’avui i demà, permetin que l’autorització continuï- encara que sigui de manera condicional per a demostrar més evidència del món real – en la CBP.

Signat,